[실전! 해외주식] 울트라제닉스, '소아 알츠하이머' 첫 치료제 파유비 FDA 승인에 저점서 반등

#해외주식 #미국주식 #울트라제닉스 #RARE #FDA #산필리포 증후군 #치료제 #파유비 #안젤만 증후군 #아파주너센 #뮤코다당증

◆ 울트라제닉스(RARE)

희귀 유전질환 치료제 개발사 울트라제닉스 파마슈티컬의 주가가 9월 17일 12.58% 급등하며 14.50달러로 장을 마감했습니다. 하루 전만 해도 52주 신저가를 새로 썼던 주가가 하루 만에 방향을 튼 겁니다. 배경에는 미국 식품의약국, FDA가 희귀 소아 신경질환인 산필리포 증후군 A형 치료제 '파유비'를 세계 최초로 승인했다는 소식이 있었습니다.

◆ 임상 실패 딛고 세계 최초 신약 승인

이번 반등이 더 극적으로 다가오는 이유는 불과 보름 전 상황 때문입니다. 지난 9월 2일 회사는 안젤만 증후군 치료제 후보물질 아파주너센의 후기 임상 결과를 발표했는데, 1차 목표치는 물론 2차 목표치까지 모두 달성하지 못하는 실패로 끝났습니다. 다음 날 울트라제닉스 주가는 하루 만에 44% 폭락하며 시가총액 10억 달러 이상이 증발했고, 주요 투자은행들은 일제히 목표주가를 낮췄습니다.

◆ '소아 알츠하이머' 잡을 첫 치료제

이런 가운데 승인된 파유비는 뮤코다당증 IIIA형, 이른바 산필리포 증후군 A형에 대한 세계 최초 치료제입니다. 이 질환은 독성 물질이 뇌와 척수에 쌓이면서 아동의 인지·언어·운동 기능을 서서히 앗아가는 초희귀 유전질환으로, 치료받지 않은 환자의 기대수명은 15세에 불과합니다. 파유비는 평생 단 한 번, 정맥주사로 투여되는 유전자 치료제로, 핵심 임상에서 치료군이 미치료군보다 23.5점 높은 인지 점수를 기록했습니다.

◆ 재도전 끝에 얻은 결실

앞서 지난해 7월 제조 공정 문제로 한 차례 승인이 반려됐던 파유비는 올해 재신청 끝에 이번 승인을 받아냈습니다. 특히 지난 8월 같은 생산시설에서 만들어지는 다른 치료제가 먼저 승인되면서 시장에서는 이번 승인 가능성을 높게 점쳐왔습니다. 미국 내 도매가는 환자 1인당 395만 달러로 책정됐으며, 회사는 30일에서 60일 안에 전문 치료센터로 공급을 시작할 계획입니다.

월가에서는 울트라제닉스에 대한 매수 의견이 우세한 가운데, 평균 목표주가는 25.78달러로 현재 주가 대비 77% 이상의 상승 여력이 제시되고 있습니다. 다만 초고가 치료제 특유의 보험 협상 리스크와 안전성 관리 부담, 그리고 앞선 임상 실패로 흔들린 후기 파이프라인에 대한 신뢰 회복이 앞으로의 주가를 좌우할 변수로 남아 있습니다.